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Gentherapie der AMD in erster klinischer Studie erfolgreich

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Baltimore – Eine Gentherapie, die Retinazellen zu Produzenten eines Biologikums macht, hat in einer offenen Phase-1-Studie bei Patienten mit altersbedingter Makula­degeneration (AMD) vielversprechende Ergebnisse erzielt. Einziges Hindernis war laut der Publikation im Lancet (2017; doi: 10.1016/S0140-6736(17)30979-0) eine Immunität gegen das Hilfsvirus, das die Gene in die Retinazellen transportiert. Es handelt sich um die Variante eines Schnupfenvirus.

Die Standardbehandlung bei der feuchten Form der AMD besteht heute in monatlichen intravitrealen Injektionen von Antikörpern oder Fusionsproteinen, die den Wachstums­faktor VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) blockieren. Er ist für das pathologi­sche Wachstum von Blutgefäßen (Neovaskularisierung) verantwortlich, die zur Seh­störung führen. Die Injektionen in den Augapfel sind jedoch für den Patienten unange­nehm und mit einem gewissen Risiko (Infektionen, Katarakt) verbunden.

Eine Gentherapie, die Retinazellen zu Produzenten der Anti-VEGF-Medikamente macht, könnte die Patienten hier entlasten. Die Behandlung, die derzeit an US-Kliniken erprobt wird, besteht aus der einmaligen intravitrealen Injektion des Adeno-assoziierten Virus 2 (AAV2). Es handelt sich im eine Variante eines Adenovirus, das beim Menschen nur eine harmlose Erkältung verursacht.

Für die Behandlung wird das AAV2 mit einer Genfracht beladen, die es nach der Injektion ins Auge in den Retinazellen abliefert. Die Genfracht enthält die Bauanleitung für eine lösliche Variante des VEGF-Rezeptors 1 (sFlt-1). Die Helferviren laden die Gene in den Retinazellen ab, die danach kontinuierlich das Anti-VEGF-Medikament produzieren. Regelmäßige Wiederholungen wie bei der derzeitigen Standard­behandlung sind nicht vorgesehen.

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